还有就是基于一定期限的科研项目竞争性拨款。
贾继东:其实大家都有了解,在世界卫生组织在其他国家对乙肝疫苗的接种除了过敏以外并基本没有禁忌症,但是我们国家从安全角度考虑做了一些规定,一般来说有急性疾病或者严重的慢性疾病,或者慢性疾病急性发作或者发热这个时候。我想问一下药监局的领导,这个事究竟是怎么回事?另外咱们有比较严格的批签发制度,但是为什么还是会有问题疫苗流向市场?如果是这样的话纰漏在哪里?李国庆:你说的这个情况我还不太清楚,后半个问题我回答一下,你用的问题疫苗概念至少是不准确,我们不要对一个不清楚的事件轻易去定义,这个说法是不准确的。
当时看了一些资料说的是偶合反应,这个企业后来停产了一年又上市继续销售。对于个案也要科学、理性和实事求是的态度追踪分析,在证明因果关系之前我觉得还是应该用比较加深和客观来描述。在慢性乙肝感染者中,绝大部分是在婴幼儿期就感染乙肝病毒,因为没有治愈的药物,感染后几乎终生携带乙肝病毒,给家庭和社会均造成沉重的疾病负担。随后总局也派出了由各方面专家组成的检查组进一步对这个公司的生产线开展检查,全面检查企业的原辅材料使用、生产过程、质量控制等与质量管理相关的情况,以及执行质量规范的情况开展深入的调查。包括原辅材料的供应都会面临一定的考验,对于这些可能存在的风险我们也都有预先的评估和安排,已经对相关企业提出了要求。
特别是乙肝病毒表面抗原和乙肝病毒e抗原双阳性的母亲所生的新生儿,出生后24小时内接种者,阻断失败率为4%。为什么采用0、1、6程序和出生24小时内接种首剂乙肝疫苗?截止2012年,在世界卫生组织195个成员国中,有181个国家将乙肝疫苗纳入国家免疫规划。另外,今年4月,雀巢公司和和黄医药合作,在全球范围内推进已获美国FDA批准的中草药物HMPL-004的三期临床试验。
而和黄医药是药品研发领域一个更为低调的强大竞争者。阿斯利康全球研发副总裁杨青表示。而国内的一些创新药物研发企业,比如贝达医药则在研发上走了另外一种模式——以自己的力量投入研发。业内人士认为,以百济神州、和黄医药、贝达药业等引领的创新药物研发公司正在给中国制药行业带来巨变,下一个中国首富将可能诞生在医药行业。
由于受让方为一家注册资金仅为20万瑞士法郎的公司,从其公告披露的数据,可以看出复星医药正在走这种分期付款的路子。有媒体称,这项三期临床投入或达1.2亿美元至1.5亿美元。
这种对药物研发公司分期付费的方式在国内市场能不能接受还是个问题,前途不是很明朗,资本市场也不支持,杨青说,在中国上市的企业需要三年里每年有营业额,保证一定的利润。分期付款模式目前,中国的资本市场不支持没有固定研发收入的药物研发企业上市。创新药物在世界医药工业中占据着无可匹敌的地位,根据IMS的预测,2013年美国医药市场规模超过3200亿美元,在这一市场,新药处方虽然只占整个处方总量的20%,但是新药销售额却占据药品销售额的80%,由此,大型制药公司通过销售新药获取的利润惊人。该集团供应世界60%的液晶材料,但是旗下生物医药公司——默克雪兰诺才是其最大的分支。
成立三年来,百济神州已经耗掉了高达数亿元资金,而默克雪兰诺的投入至少可以保证这间公司以同样神奇的速度再干几年。今年10月18日,复星医药(600196.SH)发布公告称将两种化合物苯甲酸复格列汀、Pan-HER 受体抑制剂在全球除中国之外的相关知识产权和产品开发权以3.88亿欧元出让给瑞士Sellas公司。自从2003年1月设立研发公司以来,依靠自己有限资金,利用近10年艰苦的努力,贝达医药完成了全球首发、国家1.1 类新药盐酸埃克替尼(凯美纳)的上市,第二年即实现了3.6亿元销售额。创新药诱惑2013年美国医药市场规模超过3200亿美元,新药销售额占据药品销售额的80%。
对此,百济神州新药研发和药政事务副总裁龚兆龙表示,我们豪不吝惜研发费用,我们的目的只有一个,就是以最快的速度找到有价值的化合物,并尽快地推进临床试验。当时阿斯利康宣布和和黄医药在全球范围内合作开发沃利替尼(Volitinib, HMPL-504),为此,阿斯利康向和黄医药支付2000万美元首付款项,如果开发顺利,和黄医药将可能获得高达1.2亿美元(约合7.3亿元人民币)收益。
而此前的5月31日,默克雪兰诺还宣布和百济神州共同开发另一种药物,虽然双方没有公布具体金额,但有消息透露,百济神州最高可获2.33亿美元(约合14.20亿元)收益。创新药丰厚的回报,让众多药企纷纷巨资投入其中,趋之若鹜。
和这些企业相比,以研发为主打的医药公司一般规模很小,而且药品研发的周期很长,风险巨大,醉心于新药创新的研发企业未来能否有好的前途?我们目前就是以最快速度推进新药上市,龚兆龙说,如果五六年以后,能有一款重磅药品(指全球销售额超过10亿美元的药品)上市,那么我们的市值就能翻数倍,将超过国内市值最高的制药企业。而中国的新药研发一直以来却可以用悲凉来形容,从新中国成立以来,中国能被世界制药界认可的创新性药物只有青蒿素一个,除此以外其他药物很少被国外制药界提及。贝达医药依靠投资方的支持坚持了8年多,直到3期临床结束,其中的困难可想而知。这家公司2006年买进一个处于临床前研发的治肿瘤新药 ibrutinib,2008年公司处于破产边缘,股价低到0.64美元,但今年7月美国FDA认可了这个药物的突出效果,该公司股价曾一路上升到139美元,5年翻了200多倍,市值一度超过了100亿美元。数据显示,中国制药企业中销售额超过100亿元的企业有9家,50亿元到100亿元之间的企业有13家。不过,现在将研发成果分阶段卖出的方式让中国研发公司看到了希望。
北京精诚泰和医药信息咨询有限公司总经理武海波认为,现在的一些1.1类新药,虽然在国内允许注册并上市,但是实际上到国外根本无法上市,有的新药实际上是政府出于形象和政治考虑批准通过的,其疗效与国外同类产品相比根本没有优势。烧钱背后自然也有着巨大利益诱惑。
曾任职世界第一大制药企业辉瑞公司中国区主席、今年刚刚空降默克雪兰诺的中国总经理安高博解释,在决定投资中国药品研发公司上,掌控默克集团话语权的默克家族反应迅速且眼光长远:虽然谈判从我来以前就开始了,但是能够让我来做这个决定是吸引我加入默克的原因之一。近日,德国药企默克雪兰诺宣布,将和百济神州公司(以下简称百济神州)合作开发BeiGene-290,如果成功,百济神州最高可获1.7亿欧元(约合14.80亿元人民币)的收益。
目前,国内制药企业没有多少购买创新药物的欲望和观念,我曾经询问过国内一家知名上市药企打算以多少钱分期介入创新药物研发,答案是10亿元的话门都没有,付出1亿元也不现实,5000万元还差不多,龚兆龙说,他们销售惯了仿制药。这位人士说,世界制药巨头阿斯利康虽然错失良机,但是接手者也非等闲之辈
我们日常做的事情,如果很多都在iPhone手机上完成,比如我们用它购买日常用品并记录健身习惯时,会有许多行为信息被亚马逊(Amazon)和谷歌(Google)等公司加以分析,以了解我们的情况,而这些信息医疗服务提供者不能访问,我们作为病人也无法使用。而医疗领域尚没有自助服务。例如,如果不是想到雅典娜医疗提供的电子病历系统应该方便地与Medidata帮助进行的临床试验相关联,很难看到布什和德弗里斯两人的交锋。格伦·德弗里斯(Glen de Vries),Medidata公司(本次大会赞助商之一)总裁。
因此,临床试验已经成为药物开发过程中成本最高的一部分。Medidata为医药公司提供基于云的临床实验数据库,并帮助制药公司控制研究成本以及管理科研生产力。
我也不打电话找旅行社了。今年该公司股价暴涨了两倍。
这可能会引出研究疑难杂症的新方法。弄清楚如何利用这些数据将如何改变这些数据对疾病或保健的意义?我们应如何改变医疗系统的运作方式,才能使大数据方式行之有效?让我们来细数一下吧。
但是,如果其他类型的数据库变得够大够强,它们能否替代随机对照临床试验呢?布什认为,答案无疑是肯定的,因为这些大型研究的条件与现实情况有很大差别。数据正在用于我们生活的方方面面,其方式既可能是令人毛骨悚然的——我不想撇开这一点——也可能是让人赞叹不已的。病人可以成为驱动力在大数据方法的应用方面,一大限制是健康保险流通与责任法案(HIPAA),该法案限制了数据分享的方式。但是当病人自己选择分享其数据时则没有问题——没人强迫他们这么做。
海尔曼看到病人和研究者之间出现了一种新契约:我将自愿提供自己的数据,只要你分享数据就行。该公司市值48亿美元,营收5.39亿美元。
但这不是现实情况下的测量,只发生于医生的办公室里。而测试一种药物对抗新疾病的效果,或者测试一种类似药物能否发挥同样的作用时呢?也许大型数据库可以做得足够好来替代临床试验。
通常说来,血管是好东西,且当时没有人知道该药物会产生什么效果。小线索能汇集成大数据云在极为庞大的规模上专注的点却极为狭窄,德弗里斯说,为了能够实施,我们需要采取一种渐进式方法。
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